450 de noi terapii se afla in cercetare si dezvoltare pentru bolile rare
450 de medicamente destinate bolilor rare se aflau in proces de cercetare si dezvoltare in SUA in cursul anului 2013, conform celui mai recent raport al PhRMA* (Pharmaceutical Researchers and Manufacturers of America). Acelasi raport precizeaza faptul ca in 2012 au fost aprobate de autoritatile aceleiasi tari 13 noi medicamente pentru aceste afectiuni.
Cele mai multe dintre medicamentele aflate in cercetare si dezvoltare pentru boli rare - 105 terapii - sunt destinate afectiunilor oncologice. Alte 85 de terapii sunt in dezvoltare pentru boli genetice, 32 pentru afectiuni neurologice, iar 28 medicamente pentru boli infectioase.
"In ultimii ani, din ce in ce mai mult, atentia autoritatilor internationale si europene precum si a industriei farmaceutice se indreapta spre bolile rare, ceea ce reprezinta o veste buna pentru pacientul nevoit sa se lupte cu o astfel de afectiune. Cele 450 de terapii aflate in cercetare si dezvoltare sunt de fapt o speranta pentru pacienti si imbucurator este ca unele dintre aceste terapii sunt actualmente in proces de obtinere a autorizatiilor. Acest lucru inseamna ca s-au dovedit deja eficiente si sigure pentru pacienti si probabil, in decurs de cativa ani vor fi disponibile acestora. Tocmai de aceea este important ca autoritatile sa aiba in vedere deschiderea listei de medicamente compensate astfel incat pacientii romanii sa poata accesa terapiile de ultima generatie de indata ce vor se vor gasi si in Romania”, a declarat Oana Igrisan, Director de Comunicare al Asociatiei Romane a Producatorilor Internationali de Medicamente (ARPIM).
In Romania, bolile rare afecteaza intre 6-8% din populatia tarii, aproximativ 1.300.000 pacienti dintre care 1.250.000 nu au diagnosticul corect sau complet si nici tratament sau ingrijire adecvata, conform datelor din Planul National de Boli Rare.
In tarile Uniunii Europene este considerata o boala rara orice boala care afecteaza mai putin de 5 persoane din 10.000, iar conform datelor Comisiei Europene, un numar de 5000 pana la 8000 de boli rare afecteaza intre 27 si 36 milioane cetateni din Uniunea Europeana.
